我が国におけるがん遺伝子パネル検査（Comprehensive genomic profiling: 以下CGP検査）で顕在化してきた課題のひとつに、検出される希少バリアントに対しエキスパートパネルで薬剤を提案してもほとんどが適応外薬剤であり、我が国の保険制度上薬剤を提供できないことが挙げられる。欧米では、有効性が期待できる場合は、コンパッショネート・ユース（特にSingle Patient IND）や既承認薬の適応外使用（オフラベルユース）、製薬企業による無償提供（Patient Assistant Program）などによって薬剤が提供可能である。しかし、我が国では、治験が実施しにくい希少バリアントに対しては薬剤の提供が困難である。本研究ではCGP検査で検出される希少バリアントに対する適応外薬剤の有効性と安全性を評価する先進医療Bを実施する。