研究課題情報
- 課題管理番号
- 25wm0625513h0002
- 統合プロジェクト（三期）
シーズ開発・基礎研究プロジェクト
- 統合プロジェクト（二期）
疾患基礎研究プロジェクト<第二期>
- 事業名
脳神経科学統合プログラム
- タグ（2025）
研究開発目的： 治療に関する研究
研究の性格： 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>
研究モダリティ： in vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>
開発フェーズ： 基礎
ICD-10大分類： 神経系の疾患
対象疾患領域： 精神・神経疾患 , がん , 生活習慣病<免疫アレルギー疾患、腎疾患を含む> , 老年医学・認知症 , 難病 , 成育 , その他
補足確認： 予防・保健 , 治療 , 予後・生活の質<QOL>
- 代表研究機関
- 国立大学法人大阪大学
- 研究代表者
(2025) 河原行郎, 国立大学法人大阪大学, 大学院医学系研究科 教授
(2024) 河原行郎, 国立大学法人大阪大学, 大学院医学系研究科・教授
- 研究期間
- 2024年度 - 2026年度
- 課題への総配分額
- 15,600 千円
- 研究概要（2025）
- 神経疾患・精神疾患は未だ多くが治療困難だが、アンチセンス核酸(ASO)が有効な治療法として確立した疾患がいくつかあり、今後も有望な治療モダリティとして注目されている。本研究開発では、G-to-A点変異に起因する神経疾患の治療法開発のため、この変異をRNAレベルで高効率に置換するASO設計方法の樹立を目的とする。本年度は、主に樹立したレポーター安定発現細胞株を用いて、設計・合成したADARリクルートASOを使ったスクリーニングを実施し、高効率なRNA編集を可能とするASOのデザインを検討する。また、次年度のin vivo効果検証に向けて、前年度に樹立したモデルマウスの症状を評価し、モデルとしての適性を解析する。
研究成果情報