RK-701（EPF-001）は、鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβグロビン異常症を対象とした新規低分子治療薬候補であり、理研DMPと東京薬科大学の共同研究からG9a阻害薬として同定された化合物である。14万化合物のHTS、X線構造解析、1,000種以上の合成評価を経て創製され、胎児型ヘモグロビン誘導作用や標準治療薬に対する有効性・安全性の優位性が示されている。薬理・安全性・薬物動態データも蓄積され、臨床入りに近い段階にある。今後は理研・東京薬科大を含む国内外の研究機関、CRO/CDMOと連携し、海外を中心にβグロビン異常症患者を対象とした臨床試験を実施し、重症βサラセミアでは国内患者の登録も計画する。事業主体であるEpiFrontier Therapeutics合同会社は米国本社の日本支社として創業し、アメリカEpiFrontier Therapeutics Incとともに研究開発を実施。