新規アクティブターゲッティング型リガンドを結合したヘテロ2本鎖核酸技術の開発に成功し、新規遺伝子標的とした核酸配列を組み合わせることに着眼し、全くい新しい核酸開発シーズ品目として開発候補品を決定した。そこで、本事業では開発候補品について非臨床試験を行い、臨床試験に繋げる。具体的には、本年度は臨床試験に向け臨床試験デザインを現場の医師とともに検討しつつ、非臨床試験評価パッケージの設定、その設定に資するプレ非臨床試験でのデータ取得を行う。また、GLP非臨床試験用原薬を大量合成及び製造法の確立を並行して進める。また、in vitro/ in vivoモデルを用いた本HDO技術のポテンシャルの評価方法構築を行う。更に、開発候補品について想定される課題に対して、万が一に課題が生じた際に速やかに対応可能な状況を構築するためにバックアップ品の選定とともに、現在の候補品知財の重厚化も進め、候補品の知財戦略としても補強する。