エムポックスウイルス感染症は、WHOが「国際的に懸念される公衆衛生上の緊急事態」を宣言するなど、世界の公衆衛生面での重要性だけでなく、天然痘類縁疾患としてバイオテロ対策面においても制御法の確立が持続的に求められる。治療薬は海外で承認されているものがあるものの、感染患者における有効性は十分に証明されておらず、抗ウイルス薬の開発は喫緊の課題である。
　このような背景をうけ本研究では、既に抗エムポックスウイルス化合物スクリーニングを実施してきた成果とその体制を基盤とし、承認薬を含む4000以上の化合物ライブラリーを用いて抗ウイルス活性化合物をスクリーニングし、得られた候補化合物の50%阻害濃度（IC₅₀）や、各々の最大血中濃度(Cmax)情報をもとに優先順位付けをおこない上位5化合物を選抜した。さらにその５化合物を新規購入し各濃度での抗ウイルス活性評価を行った結果、2化合物が低濃度域においても有意な抗エムポックスウイルス活性を示すことが明らかとなった。また、その2化合物についてはワクシニアウイルスと牛痘ウイルスに対しても抗ウイルス活性を有することが示された。
　候補薬を評価するための動物モデルの開発を実施し、Clade I, Clade IIa, Clade IIbのエムポックスウイルスの経鼻感染がSCIDマウスに致死を誘導すること、更に、SCIDマウスに発痘や皮膚病変が認められることを確認した。また、正常市販CAST/Eijマウスがエムポックスウイルスに対して高感受性であることも確認した。しかし、Clade IとClade IIaはCAST/Eijマウスに致死的であったのに対して、Clade IIbは体重減少を引き起こしたが、致死にまでは至らなかった。本研究により、各種目的に合わせた動物モデルの選択を可能にした。
　候補薬を定量的に評価し効率的に選択するために、数理モデリングと薬効プロファイリングによる評価手法の開発および候補化合物の評価を行い、濃度依存的な抗ウイルス活性を記述する数理モデルのパラメータを推定した。また、既知の薬物動態情報から再構築した、投薬後の生体内での薬物濃度変化を用いて、体内で期待される抗ウイルス活性評価を行ったところ、薬物動態を加味しない最大薬物濃度での比較と濃度の時間変化を考えた場合の比較では、それぞれの候補薬の活性の順位に違いが見られることを示唆した。