IgG4サブクラス自己抗体陽性の慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（CIDP）の多くは傍絞輪部におけるneurofascin-155（NF155）を標的とする自己抗体が病因とされており、長期にわたる進行性の四肢運動感覚障害の増悪を呈する。また、既存治療（ステロイド・血漿浄化療法・経静脈的免疫グロブリン）への抵抗性を示すため、日常生活が高度に障害される。このため本疾患における新規治療開発の必要性は極めて高い。一方、リツキシマブは長期にわたり成熟B細胞を選択的に抑制することで、病因である自己抗体産生の抑制を可能とする分子標的薬である。
IgG4サブクラス自己抗体陽性のCIDP患者を対象としたリツキシマブ点滴静注の有効性及び安全性を評価する多施設共同臨床試験について、PMDAとも合意を得た上で治験を開始した（jRCT2041180037、UMIN000035753、NCT03864185）。令和元年3月から27例を仮登録し、その後目標症例数である25例（自己抗体陽性例15例及び自己抗体陰性10例）を本登録した。IgG4サブクラス自己抗体陽性CIDP患者に対しては、二重盲検でプラセボとの比較を、また参照群としてIgG4サブクラス自己抗体陰性CIDP患者に対しては、非盲検でリツキシマブを投与した。本登録された25例の最終観察が2021年6月に完了し、その後、症例検討会を同年8月に実施し9月に全データを固定した。固定データに基づき、SDTM・ADaMデータセットを準備し、統計解析報告書及び治験総括報告書を2022年3月に完成させた。全症例において安全性は許容可能であり、有効性は事前に設定した基準を達成したため、一定の有効性は認められると考えた。
以上の試験成績を踏まえ、本試験の治験薬提供者である全薬工業株式会社と共に、適応拡大に係る承認申請の可能性について、PMDAと相談を行う予定である。
また、自己抗体測定は、国内外ともに利便性に優れ広く採用されているELISA法により施行したが、AMEDの追加支援を得て、同一凍結保存血清を用いてより感度に優れるとされるCell Based Assay（CBA）法でも行った。既存ELISA法との高い相関関係を得るとともに、リツキシマブ投与後の時系列評価ポイントでの測定結果から、ELISA法とともにCBA法でも実薬群で自己抗体が下降する傾向が示された。