レビー小体病の克服は、国際的な社会の高齢化による患者数の増加が懸念される中で根本的な治療法が現在存在しないため、超高齢社会において喫緊の医療課題である。 レビー小体病は、神経細胞内のαSyn蓄積がその主要な病因である。我々は、神経細胞内へのαSynの伝播・取込みと凝集・毒性発現の抑制作用を持つ低分子化合物MF1を臨床試験の候補化合物として選出し、非臨床POC取得を達成した。そこで本研究計画は、健康成人及び少数例の患者を対象としたMF1のPhase I試験を通じ、安全性、忍容性と薬物動態、および疾患バイオマーカーに対するMF1の抑止作用を評価し、医薬品候補としての可能性を検討することを目的とする。研究期間内に、治験薬の製造と品質試験、 Phase I試験を実施することで、非臨床から臨床への橋渡しを完了させる。また、企業との連携を構築し、製薬企業へのライセンスアウトを目指す。