膀胱癌の新規罹患数は約23,000人/年であり、このうち約70%が筋層非浸潤性膀胱癌(non-muscle invasive bladder cancer: NMIBC)と診断され、根治治療を目的として経尿道的膀胱腫瘍切除術(Transurethral Resection of Bladder Tumor:TURBT)が行われている。一方、TUBRT単独治療後の再発率は高率であり、抗癌剤あるいはBCGの膀胱内注入療法による膀胱癌再発抑制が試みられてきた。 しかし、2年非再発率は70～80%程度であり、膀胱痛や頻尿等の局所症状、発熱等の全身症状により、いずれも治療完遂を達成できる割合は60%程度である。特にBCGは維持療法を3年間完遂できる患者は16%程度と低く、現在のレジメンは適正と言い難いこと、近年海外で発生した薬剤供給不安定のリスクがあることが課題である。そのため、“高い治療効果”、“高い忍容性”および“安定した薬剤供給”を兼ね備えた新規膀胱内注入療法用薬剤の開発が望まれている。 本研究では、大阪大学をはじめ計11施設で本医師主導治験の第IIa相パートにおいてHM-001膀胱内注入療法の有効性および治療継続率を含む治療忍容性を探索的に評価する。併せて、中間解析および最終解析に基づいて、協力企業である株式会社HOISTと共同で第III相試験計画の立案ならびに海外展開の計画立案を行う。