本研究は、植物由来エクソソーム様ナノ粒子(AELN)を用いた新規経口DDSの開発を目的とする。AELNは高い安全性、調製の容易さ、低コスト性を有し、従来のLNPに代わる革新的な送達技術である。我々は、アポリポ蛋白B(apoB)を標的としたsiRNAをAELNに搭載し、難治性の家族性高コレステロール血症(HeFH)に対する経口核酸医薬品の実用化を目指す。本研究では、GLP適用および非適用の反復投与毒性試験を行い、適切な初回投与量を決定する。加えて、GMP製造法の確立やPK/PD試験を実施し、PMDAとの対面助言を経て治験届の提出に至る計画である。AMED橋渡し研究の支援のもと、今後の事業化および実用化に向けた開発を加速する。