炎症性腸疾患は難治性腸炎であり根治治療はない。本疾患では炎症制御に加え、腸粘膜の機能回復が治療目標とされるが、既存薬は全て抗炎症・抗免疫薬であり、粘膜の機能回復を目指したものは無い。我々はLactobacillusの分泌物から腸管バリア機能増強作用を持つ分子、ポリリン酸を同定し、強い腸管障害改善効果を証明した。非臨床安全性試験を終了し、医師主導自主臨床試験を実施した結果、難治性潰瘍性大腸炎10例中7例で改善を認め、うち4例は粘膜治癒を達成した。試験薬関連有害事象は無かった。並行して、第I相試験計画に関するPMDA対面助言を行い、試験実施の同意を得た。一方、原薬安定性試験にて1年間で活性低下を認めたため原薬の塩変更を行い、高安定性、高有効性の新原薬を開発し、GMP製造法を確立した。さらに、新原薬の非臨床試験計画を策定し、PMDA対面助言にて合意を得た。本シーズB研究の助成により2025年度から非臨床試験を開始し、2026年度には非臨床POCを獲得する予定である。また、2026年度内から第I相試験の準備を開始し2027年度に終了、2028年度までに潰瘍性大腸炎を対象とした第II相試験を終了する。適宜、PMDA相談・対面助言を受け、並行して、企業導出を目指す。