LDL受容体など脂質関連遺伝子変異により血中LDL-Cが若年時より異常高値を示す遺伝性疾患ホモ接合体家族性高コレステロール血症(FH)患者は、幼少期から動脈硬化を発症し、適切な治療がなければ10歳代で致死性CVDを発症することもある予後不良疾患である。FH治療の現状は高用量スタチンやエゼチミブなどのLDL-C低下薬による薬物療法が主体である。近年、従来治療で効果不十分の重症FH患者に対しPCSK9阻害薬が追加投与されているが、LDL受容体遺伝子変異FH患者には効果が十分ではない場合が散見されている。近年開発されたANGPTL3抗体薬は既存薬で治療効果不十分のホモ接合体FHに追加投与され、平均で投与前の血中LDL-Cを半減する効果が示されている。しかし治療費が高額であり、月に一回の一時間以上をかけて点滴投与するなど医療経済および治療簡便性の点で課題がある。本申請研究で申請者は、ANGPTL3に対するワクチン療法を国内企業と共同開発し、臨床応用を目指す。