常染色体顕性(優性)多発性嚢胞腎(ADPKD)は国の指定難病に位置付けられている遺伝性の疾患であり、本邦では約31,000人、世界では1,000万人以上が罹患しているといわれている。末期腎不全に至り、維持透析を要する疾患として第四位の頻度と言われ、治療法の開発が望まれている。本研究ではADPKDの新規治療薬の開発を目指す。現在検討している治療物質として候補薬剤に関し、嚢胞腎モデルマウスを用いて、その投与量、投与間隔の検証を行い、嚢胞増大抑制効果、腎機能保持効果を中心に評価することで最適化を行う。また、投与薬剤の薬物動態の解析、各臓器における薬物の到達度、効果の経時的な推移、および副作用の可能性に関し病理レベル、蛋白レベル、遺伝子レベルにおいて評価する。