(1)治験薬の製造は、海外の定評ある（承認薬製造の実績も持つ）受託開発製造施設（CDMO）の2施設の現地視察と討議を行い、1社のCDMOを選定して包括契約書を締結した。製造計画の詳細を具体化し、開発代表者のシードウイルスを海外CDMOに輸送して、製造を進めている。開発代表者はこれまで自身の先行品で海外CDMOで製造をしてきた経験より遺伝子治療ウイルス薬のCMCの専門知識を持つが、さらに高度なグローバルレベルの確実な承認薬製造も見据えて、海外の遺伝子治療ウイルス薬のCMC専門家ともコンサルタント契約を結んで着実に進めている。
(2)非臨床安全性試験は、海外の定評ある受託試験施設（CRO）の2施設と討議を重ね、現地施設の上で1社を選定し、包括契約書を締結した。PMDA対面助言で合意を得た試験計画に沿って、CROと各項目の詳細を定めながら生体内分布試験や毒性試験のための解析系の確立を行なった。
(3)特許戦略に基づき、有効性の補強と治療作用をさらに実証するデータを取得し、これらを追加した強力な特許として国際PCT出願を行った。
(4)対象疾患の候補を定めながら、治験体制の準備を進めた。
(5)製薬企業へのライセンスは、分担機関の大学発ベンチャーを中心に進め、国内外の大型マッチングイベントに複数回参加し、複数の国内外の製薬企業と情報交換を行ってきた。特に複数の企業とは秘密保持契約を締結し、共同研究やライセンスの契約交渉を具体的に行なっている。
*　海外の一流CDMOやCROは売り手市場で費用が高額になっており、円安も相まり、製造と非臨床安全性試験の費用の獲得が本研究事業の進捗の最重要事項である。令和6年度に20,000千円の追加支援を頂けたことで、本事業の非臨床開発を着実に実施・加速化できた。