デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィン蛋白質が欠損して、筋線維壊死によって筋力低下が進行する難病である。DMD患者の歩行可能期間が、筋萎縮を惹起するマイオスタチンの阻害蛋白質の遺伝子多型により決定されることから、マイオスタチンはDMDの疾患修飾因子と捉えられている。本研究はペプチドリーム社と開発してきたマイオスタチン阻害特殊環状ペプチドについて非臨床試験パッケージを実施、FIH治験（第1相：健常人）に向けた準備を完了することを目指している。2024年度は、研究開発項目（1）：治験薬製造、については皮下注射剤を想定して組成を考慮し、まず一般的な水相と油相への溶解度を比較検討し、水相での検討に集中することとした。皮下注射剤で有効血中濃度を保つためには、0.5 mLの水系に、最低でも50～80 mg程度の溶解性が必要と概算しており、既にこの溶解度は達成しため、安定性も考慮して慎重に製剤検討を進めている。研究開発項目（2）非臨床試験パッケージ実施：については、海外CROによる非臨床試験の結果も考慮にいれ、毒性薬理試験・毒性試験・毒性薬理試験・薬物動態試験の実施を順次予定している。研究開発項目（3）筋細胞移行・筋線維壊死阻害機構解析：2024年度は分子機構解明に挑んだ。筋線維壊死のペプチドによる阻害メカニズムが前倒しでほぼ解明された。現在、当該ペプチドの競合品に対するもう一つのアピールポイントである筋細胞移行メカニズムの検証に集中して取り組んでいる。（4）FIH治験インフラ整備については、NCNP開発費西野班やWMSで当該ペプチドの有効性について発表し、当該ペプチドの国際特許PCT/JP2024/034661 を出願し、研究開発項目（5）（6）：メガファーマへのこの特許ライセンスアウトと治験実施を目指している。すなわち当該ペプチドの薬効ばかりでなく、その高い筋細胞移行と革新的な筋線維壊死阻害に至る分子機構を解明して効果のヒトへの外挿性をより確かなものとするエビデンスを構築する。従来のマイオスタチン阻害医薬とは一線を画する科学性・卓越性を確立し、治験の実施を目指す。