予定された研究開発は、おおむね当初計画に沿って順調に進展し、凍結乾燥iPS細胞由来血小板製剤の製剤特性、作用機序、有効性・安全性および次世代製剤開発の各面で重要な成果を得た。
第一世代の不死化巨核球株由来凍結乾燥製剤については、製剤に含まれる生理活性成分のプロファイルを解析するとともに、骨髄由来間葉系幹細胞（MSC）に対する作用および製剤刺激後の細胞応答について検討した。これらの解析を通じて、骨癒合促進作用の薬理学的機序を理解するための基盤データを得た。有効性・安全性評価では、ラットおよびラビットの腰椎後側方固定術モデルを用いて検討し、人工骨単独群と比較して本製剤投与群で良好な骨形成促進効果を確認した。μ-CTによる骨形成評価と組織学的評価を組み合わせることで、新規骨形成および骨癒合の促進を多面的に確認するとともに、設定した観察期間内において安全性上の重大な懸念を認めなかった。複数動物種で薬効を確認できたことは、本製剤の非臨床Proof of Concept確立に向けた重要な進展である。さらに、製剤性能の向上と将来的な臨床展開を目的として、改良型原料を用いた次世代凍結乾燥製剤の検討を進めた。本課題では、当該原料を用いて作製した製剤について、骨癒合用途を見据えた非臨床評価を進め、今後の詳細な薬効・安全性・品質特性評価につながる基礎的知見を得た。以上の成果により、iPS細胞由来血小板を凍結乾燥製剤化して骨癒合に応用するという本研究コンセプトについて、製剤特性解析、細胞レベルでの作用解析、複数動物種での有効性・安全性評価という相補的なデータが蓄積された。今後は、これらの成果を基盤として、保存安定性、再溶解後品質、力価評価等を含む品質管理体系をさらに精緻化するとともに、PMDA相談および企業連携を通じてGMPを見据えた製造プロセスの確立を進め、臨床応用に向けた開発を加速する。