当初計画に対する成果：
本年度は新規賦活化機構実装CAR-T細胞療法の治験実施を目指した治験品CMC study、非臨床試験実施パッケージの検討、知財戦略と企業連携の確立を遂行した。
(1) ベクターおよび治験品製造準備
CARベクターおよび治験製品製造先と協業のもと、製品の規格および製法に関する検討を実施した。研究室にて確立した製造手順にてGMP様資材、および、複数ドナー由来原材料を用いた製品を樹立し良好な製造効率が得られた。また、CAR発現、生細胞率、サイトカイン産生、細胞傷害活性等治験品で想定される品質・規格項目に関し評価を行い、余裕をもって想定規格をクリアできる可能性があることを確認した。
(2) 非臨床試験実施パッケージの検討
ヒトでの膠芽腫を再現する頭蓋内ゼノグラフトモデルを用い、非臨床試験の予備試験としてプロトタイプ製品の抗腫瘍効果および毒性の評価を実施した。また、製造先において、生物由来原料基準等対応が必要な資材に関する検討、およびPMDA相談資料の整備を実施した。
(3) 知財戦略と企業連携確立
昨年度、国内出願実施済みの知財に関して、PCT出願を完了した。また、後述の令和6年度追加支援による製法確立により企業との共同研究契約締結が達成された。
変更・追加計画 (令和6年度追加支援による)に対する成果：
治験製品の製造に関して、より短期で安価な製法を確立し、非GMP下での試験製造と評価を実施した。これによりシーズの価値が高まり、2025年3月に製薬企業との共同研究契約締結に至った。
変更・追加計画 (調整費による)に対する成果：
治験製品の製造に関し、より短期で安価な製法を確立、非GMP下での試験製造と評価を実施した。これによりシーズ価値が高まり、2025年3月に製薬企業との共同研究契約締結に至った。