ALS患者大規模レジストリによる経時的臨床情報、遺伝子検体等の生体試料、不死化リンパ球、iPS細胞の蓄積を継続し、SNPアレイ情報、全ゲノム情報からALSの発症、進行、予後、病像に関連するゲノム要因の探索同定を行い、これらが相互に紐づけされた大規模データ、細胞のセットを整備、拡充する。 　ALS患者の全ゲノムデータ、GWASデータ、大規模コントロール全ゲノムデータ、遺伝子発現データベース、化合物データベースなどを用いた数理解析を用いたゲノム創薬解析を行い、ALS治療候補薬剤の抽出、治療介入標的遺伝子の抽出を行う。抽出された薬剤、治療標的に対する介入をALS患者iPSC/MNの表現型を改善できるかを指標に検証を行い、併せて毒性の検討も行う。 　ALS患者iPSC/MNの経時的網羅的オミックス解析から、疾患の超早期、早期、進行期において重大な変化をきたす病態ネットワークの運命分岐点を数理的手法により明らかにし、そこに関わる標的遺伝子の同定や、発症、重症化への分岐を変える治療薬剤候補の探索を行う。 　これら研究解析で抽出されてきたALS治療薬剤候補について、ゲノム多型情報や臨床情報に基づく治療のレスポンダー／ノンレスポンダーの層別化予測を行い、iPC/MNでの検証を行って、最適な治験デザインを構築する。