本事業では、信州大、山口大および国内企業がコンソーシアムを形成し、国際競争力の高い国産CAR-T の創出と海外展開のための国内エコシステムの構築を目的に、製造プロセス・品質分析法の開発、CAR-Tシーズ・要素技術の開発、臨床試験の実施の3つの研究開発を行っている。
製造プロセス・品質分析法の開発では、医師主導治験における課題をCDMOにフィードバックし、商業化を見据えた製造プロセスと品質分析法の最適化、および海外企業治験に向けた技術移転を行った。CAR-Tシーズ・要素技術の開発では、新規CAR-Tの創出、凍結保存剤の製品化、凍結細胞の品質分析、遺伝子導入法・細胞培養基材の研究開発に取り組んだ。CAR-Tシーズについては、新規CAR-Tの非臨床POCの取得、論文投稿を行い、次期医師主導治験の開発品に選定した。要素技術については、追加配賦措置により、凍結保存剤の研究開発と凍結細胞の品質分析において次期医師主導治験への導入が期待される顕著な成果が得られた。
臨床試験の実施では、新規CAR-Tの医師主導治験に向けてGMPベクターの製造プロセスに入った。国内で医師主導治験中のEPHB4 CAR-Tについては海外企業治験に向けた準備を行った。