CRISPR-Cas3ゲノム編集技術を用いた原発性免疫不全症に対する造血幹細胞移植治療法の開発のために、非臨床薬効薬理、および安全性の観点からのオフターゲット評価により、開発候補品を最終決定します。本決定は、研究開発分担者である広島大学と連携して患者由来造血幹細胞を入手して評価することを含みます。また、ゲノム編集ツールモダリティおよび細胞製造についてのCDMOにおけるCMC準備を開始します。さらに、外部コンサルテーションも活用することで開発上および知財上の課題を網羅的に洗い出し、開発候補品の最終決定に反映させます。これらと並行して、本事業の成果の導出あるいは提携のための活動を推進します。上記の活動全てにおいて、認定VCからのハンズオンを受けることで、確実な提案課題の推進をおこないます。