本事業では、新規脂質代謝制御薬PRD001の臨床POC取得を目指している。今年度およびステージ1ではPRD001の臨床試験を開始するために治験薬の製造と第１相臨床試験の開始に向けた実施体制整備及びPMDA対応を目的としている。
今年度の成果としては、複数の製剤メーカーに委託し様々な製剤技術を用いてPRD001の物性改善を含む製剤化検討を実施し、複数の製剤処方を作成した。得られた候補製剤を用いてラットでのPK試験を行うことで、最も優れた製剤処方を決定した。また製剤化したPRD001とPRD001原薬のPK比較を行った。
決定した製剤処方のGMP製造に向けて、スケールアップ検討や品質管理、分析方法の確立、安定性試験、溶解性試験などを行い、製造条件と分析条件を確立した。確立した条件でPhase1臨床試験に必要な治験薬を製造することができた。
Phase1臨床試験開始に向けた実施体制の整備では、試験実施施設の選定、プロトコルの作成、治験薬概要書やその他必要書類の作成などを行った。また、PMDAのPhase1開始前のRS戦略相談を実施し、試験デザインなどについて合意することができた。相談結果を踏まえ、プロトコル等を一部変更し最終化し、PMDAへ治験届を提出した。