ステージ1の達成目標である「2025年9月のIND申請」に向け、薬理試験、薬物動態試験、毒性試験、生殖発生毒性、遺伝毒性試験等の非臨床試験を実施しており、臨床第I相試験開始に必要なGLP基準のhERG試験の他、受容体・キナーゼ阻害試験、多発性硬化症モデルマウスを用いた薬効試験、トランスポーター阻害性・基質性試験、CYP阻害・誘導試験等が2025年6月末に完了予定である。大阪大学で実施された膵臓癌患者を対象とした第I／IIa相試験データに基づいて、Population PK modeling & simulationを実施し、安全性が確認された臨床用量による健常成人を対象とした第I相試験デザインを策定中である。また、臨床第I相試験実施に必要な治験原薬の規格及び試験法の確立、及び製造が完了しており、安定性試験を実施中である。
以上の臨床第I相試験実施に向けた原薬の規格及び試験法や安定性、非臨床試験充足性及び臨床第I試験デザインをFDAに確認するために、Pre-IND Meetingを実施した上で、2025年9月にIND申請を行う予定である。
並行して、臨床第I相試験を実施するCRO及び実施施設を選定中であり、臨床第I相試験を速やかに開始できるよう、CROに各種手順書作成やPK測定準備を発注予定である。
非臨床試験においては、JPH034の中枢の各組織を含めた詳細な体内分布や代謝物の同定を目的として、標識体を用いたADME試験や代謝経路確認試験等を実施中であり、さらに臨床第II相試験実施に向けて、ラット26週間反復経口投与毒性試験、サル39週間反復経口投与毒性試験、胚・胎児発生、骨髄小核への試験等も2025年7月から開始予定である。臨床第I相試験においては、治験施設で原薬に溶解液を加えて投与予定であるが、臨床第II相試験のための原薬の製造方法の改良や錠剤化のための条件検討も計画中である。
さらに、多発性硬化症の研究及び臨床に造詣の深い、米国のKOLとAdvisory契約を締結して、JPH034の特性を生かした、POC試験を立案していく予定である。