研究開発代表者は、M2様腫瘍関連マクロファージ（TAM）選択的薬剤送達技術（DDS）であるプルランナノゲルにTLRアゴニストを内包した新規製剤「UI-102」 を発明した。UI-102は、M2様TAMのM1様への再分極を促し腫瘍免疫応答を増強する全身投与用のがん免疫療法薬である。本事業では、UI-102のGMP準拠製造と非臨床試験を実施し、Ph2治験まで行い臨床POCを樹立する。
当該年度（補助事業期間：令和6年4月1日～令和7年3月31日）の活動は以下の通りである。
治験薬
有効成分：GMP製造（規格設定含む）を完了。
添加物（コレステリルプルラン）：製造体制の樹立と規格設定を再実施。
最終製剤：試作試験を計4回実施。結果は概ね順調で、製剤の安定性向上を目指した製法・組成の最適化を継続中。規格設定も進行中。
非臨床試験
非臨床有効性試験：マウスモデルにおいて、臨床で併用が想定される治療薬との併用効果を確認。
非臨床安全性試験：UI-102に適した動物種を選定。これらの動物で静脈内反復投与毒性試験（予備試験・非GLP）を実施。重大な毒性学的変化は認められなかった。
非臨床薬物動態試験：複数動物種においてUI-102の静脈内投与における予備的PK試験又はTK試験を実施。大動物とげっ歯類で用量依存的な血中濃度の上昇を認めた。
治験
当局相談：治験実施国を米国に変更し、Pre-INDミーティングの申込を完了した。
治験実施体制：臨床開発専門家と臨床腫瘍医を採用して社内臨床チームを組成。本チームと臨床CRO、KOL等の意見を集約して臨床開発戦略をPh1/2治験として再設計。安全性を適切に評価するとともに、単剤と併用効果の有効性の早期評価も迅速に進められるデザインとした。早期臨床試験やがん免疫療法に強い米国の治験実施施設の候補を見出し、抗がん剤や細胞治療・遺伝子治療の開発に強い臨床CROを選定し、治験に向けた実施体制を整えた。
以上より、当該年度は治験薬製造と非臨床試験において遅延が見られたが、治験に向けた事業目標の達成可能性はより高まった。