2024年度は、治験製造準備および国内外での治験実施に向けた体制構築を中心に多くの進展を遂げた。特に、計画していた非臨床試験をほぼすべて完了し、治験届提出に必要な安全性データを揃えることができた点は重要な成果である。さらに、医師主導臨床研究において観察されたメラニン色素を含む目的外細胞の問題に対しても、品質管理指標としてTYRP1遺伝子発現量を用いることで対応可能であることを示し、さらには凍結解凍後の追加培養工程によりこれら細胞の抑制に成功し、技術の特許出願まで進めている。この対応により、製品品質への懸念に対する一定の見通しが得られた。
治験製造に関しては、細胞加工施設でのエンジニアリングランや品質試験の技術移転が進展し、GCTP製造開始の目処が立った。国内治験に関しては、PMDAとの面談を通じて必要な修正を実施し、2025年3月には治験届の提出を完了。治験実施施設の候補4か所とも治験参加の意向を確認し、適格性評価も完了している。また米国では、Pre-IND Meetingを通じて主要課題とスケジュールをFDAと共有し、治験開始に向けて今後必要となる項目について整理した。今後の資金面や人的リソース面での課題を鑑み、米国展開は国内承認取得の目途がたった段階で本格化させる方針である。
治験用剤型の選定や安定性試験、商用化を見据えた製法開発、製造効率化についてはパートナー企業の選定による資金面の目途がたった段階で本格的に検討することが可能となる想定。上記のとおり、2024年度の成果から第I相治験開始に向けた準備は概ね順調に推移している。