研究課題情報
課題管理番号
25nk0101727h0001
統合プロジェクト(三期)

医薬品プロジェクト

事業名

創薬支援推進事業・創薬総合支援事業

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>

研究モダリティ: in vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>

開発フェーズ: 基礎

ICD-10大分類: 筋骨格系および結合組織の疾患

対象疾患領域: 難病

補足確認: 治療

代表研究機関
国立大学法人九州大学
研究代表者

(2025) 川又理樹, 国立大学法人九州大学, 生体防御医学研究所 助教

研究期間
2025年度 - 2025年度
課題への総配分額
15,002 千円
研究概要(2025)
進行性骨化性線維異形成症(FOP)の根治治療と予防を可能にする新規モダリティとしての遺伝子治療法を開発する。当年度は、精密編集に用いるgRNAの最適化、デリバリー方法の検討、FOPモデルマウスの作成と疾患誘導系の確立、FOPモデルマウスでの異所性骨の進行度の評価系の確立を行う。
研究成果情報