眼内悪性リンパ腫は、発症率が年間100万人に4.6人と希少癌であり、世界的にも標準治療は未確立のアンメットメディカルニーズの高い眼腫瘍疾患である。眼放射線治療、メトトレキサートやCD20抗体等の眼内注射等の局所治療は一時的に寛解するものの、脳中枢神経系へ60-85%と高率に浸潤し、5年生存率は30-40%と予後不良である。患者由来の眼内悪性リンパ腫細胞を解析した結果、B-cell translocation gene 2 (BTG2)遺伝子の変異を認めたことから、眼内悪性リンパ腫におけるBTG2を標的とした創薬の検証を実施する。具体的には眼内悪性リンパ腫細胞へ遺伝子Xを導入して、細胞増殖能の評価、ATPアッセイ系、細胞周期の解析、アポトーシス解析等で、遺伝子導入による眼内悪性リンパ腫細胞の顕著な増殖抑制効果を検討する。