常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）は指定難病に位置付けられている腎臓の疾患であり、本邦では約31,000人、世界では1,000万人以上が罹患しており、最も頻度の高い単一遺伝子疾患のひとつである。ADPKDの根治療法は存在せず、腎嚢胞の増大を緩徐にするトルバプタン(低分子薬)が唯一の臨床薬として用いられている。ただし、肝嚢胞に対しては無効であること、適用量が最大120 mgの高用量であること、多飲多尿や、肝障害といった副作用が存在し継続が困難となる症例も多いことから、新規の治療薬が切望されている。そこで本研究では新規ADPKDの治療薬の開発を目指す。標的分子に対する阻害薬候補である非環状型人工核酸からなる分子の効果を検証する。既存薬や先行開発品を比較対象として用い、薬効、ADME等に関して比較試験を実施する。