難治性神経・筋疾患の遺伝子変異の特徴として、数塩基繰り返し配列の異常伸長が病因となる「リピート伸長病」が多いことが挙げられる。ピロール-イミダゾールポリアミド(PIP)はリピート伸長病のリピートDNAと高親和性の化合物であり、ドラッグデリバリーシステム不要で優れた核内移行性をする。細胞毒性も極めて低く、有意なオフターゲット効果も見られない。さらに、PIPはリピート長依存的・配列特異的にDNAに対して高い結合能を示す。本研究では、創薬研究上の課題であるPIPの脳移行性や構造活性相関を検討し、ステージアップおよび企業導出をめざす。