研究課題情報
- 課題管理番号
- 25nk0101243j0001
- 統合プロジェクト（三期）
医薬品プロジェクト
- 事業名
創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業
- タグ（2025）
研究開発目的： 治療に関する研究
研究の性格： 医薬品開発<新規化合物>
研究モダリティ： 中分子医薬品－核酸<アンチセンス・アプタマー>
開発フェーズ： 非臨床・前臨床
ICD-10大分類： 神経系の疾患
対象疾患領域： 精神・神経疾患 , 難病
特記的事項： 治験<企業>
補足確認： 治療 , 予後・生活の質<QOL>
- 代表研究機関
- 株式会社三和化学研究所
- 研究代表者
(2025) 橋本信嗣, 株式会社三和化学研究所, 研究調査部 部長
- 研究期間
- 2025年度 - 2027年度
- 課題への総配分額
- 50,000 千円
- 研究概要（2025）
- 歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症（DRPLA）は指定難病である脊髄小脳変性症の一種であり、小脳失調、ミオクローヌス、てんかん、認知機能低下、舞踏アテトーシス、精神症状など多彩な臨床症状を呈する。本疾患に対して、現在のところ有効かつ安全な治療薬、又は治療法がないため、新たな治療薬の開発が強く求められている。本研究ではDRPLAに対する治療薬開発を目指し、取得した開発品目について臨床試験開始に向けた安全性を評価する。
研究成果情報