アグレッシブNK細胞白血病(ANKL)の治療薬を開発することを目的として医師主導治験を実施する。ANKLは非常に予後が悪い超希少疾患であり、有効な治療法が確立されていないことが課題である。これに対し効果の期待される画期的な治療薬としてPPMX-T003を提案する。PPMX-T003はトランスフェリンレセプターを標的とした抗体医薬品候補である。PPMX-T003は動物試験の結果、ANKL細胞の増殖抑制に効果的である事が示されており、本年度は引き続き、臨床試験を実施する。本治験によりヒトでの安全性・忍容性・有効性・薬物動態を評価する。