研究課題情報
課題管理番号
25nk0101238j0002
統合プロジェクト(三期)

医薬品プロジェクト

統合プロジェクト(二期)

医薬品プロジェクト<第二期>

事業名

創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業 ,

創薬支援推進事業

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医薬品開発<新規化合物>

研究モダリティ: 低分子医薬品<分子量<600>

開発フェーズ: 非臨床・前臨床

ICD-10大分類: 内分泌,栄養および代謝疾患

対象疾患領域: 難病 ,  成育

特記的事項: 治験<企業>

補足確認: 治療

タグ(2024)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医薬品開発<新規化合物>

研究モダリティ: 低分子医薬品<分子量<600>

開発フェーズ: 非臨床・前臨床

ICD-10大分類: 内分泌,栄養および代謝疾患

対象疾患領域: 難病 ,  成育

代表研究機関
株式会社スコヒアファーマ
研究代表者

(2025) 森藤雄亮, 株式会社スコヒアファーマ, 創薬研究所 副所長

(2024) 森藤雄亮, 株式会社スコヒアファーマ, 創薬研究所 副所長

研究期間
2024年度 - 2026年度
課題への総配分額
119,213 千円
研究概要(2025)
21水酸化酵素欠損症は、コルチゾール合成障害により副腎皮質刺激ホルモン(ACTH)が過剰に分泌され、副腎アンドロゲンが異常に増加する疾患である。この病態は、特に女児において異型生殖器形成などの深刻な合併症を引き起こす。現行の標準治療であるグルココルチコイド内服療法では、過剰なアンドロゲン産生を抑制するために高用量の投与が必要となるが、その結果として成長抑制や代謝異常といった副作用が問題となる。これに対し、スコヒアファーマが開発中の新規治療薬候補「S-483」は、副腎由来アンドロゲンの産生を直接抑制する作用を持つ新しい経口医薬品候補である。この薬剤は、グルココルチコイドの適切な用量管理を可能とし、強力な標的阻害活性、優れた薬物動態、安全性プロファイルを示している。また、前臨床試験では病態モデル動物における異常を改善する効果が確認されており、21水酸化酵素欠損症治療薬としての有効性と開発可能性が示唆されている。本研究では、治験届(IND)提出に必要な非臨床試験項目を完了させるとともに臨床試験を実施し、この疾患に対する新しい治療選択肢の確立を目指す。
研究概要(2024)
21水酸化酵素欠損症ではコルチゾール合成障害によりACTHが過剰に分泌され、副腎アンドロゲンが過剰に産生される。これは、女児の異型生殖器などの重篤な合併症を引き起こす。現在の標準治療はグルココルチコイドの内服だが、過剰なアンドロゲン産生を抑えるためには過剰量の投与が必要で、成長抑制や代謝障害などの副作用がある。スコヒアファーマが開発中の新しい治療薬はその作用によりアンドロゲン副腎産生を抑制し、グルココルチコイドの適切な使用を可能にする。当社が同定したS-483は、強力な標的阻害活性を示し、優れた薬物動態と安全性を有する。前臨床試験では、S-483が病態モデル動物においてその異常を改善したことから、21水酸化酵素欠損症への有効性と開発可能性が示された。本補助事業では、毒性試験等や治験薬製造に使用する原薬の製造等を行うことを目的とし、これらを通し、21水酸化酵素欠損症における新しい治療薬の開発を推進する。
研究成果情報
2024