原発性脳腫瘍の代表的な神経膠腫は、年間発生数が約5,000人（2016年全国がん登録データ）であり、その中で最も多い膠芽腫（WHOグレード4）の5年生存割合は15%前後と、あらゆるがん種の中でも最も予後不良の難治がんである。初発時の悪性神経膠腫の治療では、外科手術、放射線治療＋化学療法が標準治療として行われる。悪性神経膠腫はこうした標準治療を実施しても、大半の患者で再発する。現在のところ、悪性神経膠腫が再発した場合有効な治療法はベバシズマブのみである。現状の標準治療の有効性が乏しい原因として、悪性神経膠腫は脳への浸潤性が高いため外科手術において腫瘍を全て取り除くのは不可能であること、放射線治療・化学療法に対し抵抗性であることがあげられる。今回の開発品目である64Cu-ATSMは、低酸素化したがん組織に高集積し、64Cu が放出するベータ線とオージェ電子により、がん細胞を近傍から放射線で障害し、がん細胞を殺傷できる新たな機序の薬剤である。本事業では、再発悪性神経膠腫患者を対象とした64Cu-ATSM臨床試験（ランダム化検証試験）における被験者登録とリンクしたタイムリーな治験薬原料の調達体制を確立するとともに、投薬後の被験者の入院のための特別措置病室を整備する。令和6年度において、治験薬原料である放射性核種64Cuの調達をして、被験者登録とリンクしたタイムリーな64Cuを提供した。加えて、64Cu-ATSMの原料であるATSM（GMP対応品）を調達した。また、放射性治療薬投与後の患者が入院できる放射線治療病室の数に限りがあることが、治験の律速となっている。これを解消する目的で、64Cu-ATSM治療を実施できる医療機関の整備を実施した。