研究課題情報
課題管理番号
25mk0121294h0002
統合プロジェクト（三期）

医薬品プロジェクト

統合プロジェクト（二期）

医薬品プロジェクト<第二期>

事業名

医薬品等規制調和・評価研究事業

タグ（2024）

研究開発目的： 研究開発基盤の整備研究

研究の性格： 規制科学

研究モダリティ： ガイドライン<指針等を含む>

ICD-10大分類： 神経系の疾患

対象疾患領域： 精神・神経疾患 ,  老年医学・認知症 ,  難病

特記的事項： 研究倫理<ELSI/RRI等> ,  国際共同研究 ,  治験<企業> ,  治験<医師主導>

補足確認： 診断 ,  治療 ,  予後・生活の質<QOL>

代表研究機関
国立大学法人徳島大学
研究代表者

(2025) 和泉唯信, 国立大学法人徳島大学, 大学院医歯薬学研究部臨床神経科学分野　教授

(2024) 和泉唯信, 国立大学法人徳島大学, 大学院医歯薬学研究部臨床神経科学分野　教授

研究期間
2024年度 - 2026年度
課題への総配分額
9,453 千円
研究概要（2025）
【目的】本研究では、欧州医薬品庁、米国食品医薬品局など海外のものに対応する、ALS治療薬の臨床評価ガイドラインを作成する。ALS治療薬の臨床評価に関する最先端の手法を取り入れ、世界に先駆けた国際標準となるものを提案する。そのため、日本語版に加えて英語版を作成する。 【方法の概略】以下の各項目について課題を明らかにし推奨を作成する。<臨床評価方法>に関して、臨床試験デザイン、対象集団(診断基準、選択基準、バイオマーカー、除外基準、リアルワールドデータなど)、治験実施医療機関、有効性評価(主要評価項目・副次評価項目、臨床的評価指標、患者報告アウトカム、バイオマーカー、デジタル技術、統計学的に考慮すべき事項など)、安全性評価・有害事象、併用薬および併用療法の設定、被験者背景の記録、家族性ALSを対象とした臨床試験、の項目を設ける。<臨床試験>に関して、臨床薬理試験、探索的試験、検証的試験、長期投与試験、製造販売後調査等、の項目を設ける。ガイドライン作成にあたって、ALS治療に関わる専門家、関連学会、ALS患者・介護者・団体、行政、製薬企業団体などステークホルダーの見解を反映させる。
研究概要（2024）
【目的】本研究では、欧州医薬品庁、米国食品医薬品局など海外のものに対応する、ALS治療薬の臨床評価ガイドラインを作成する。ALS治療薬の臨床評価に関する最先端の手法を取り入れ、世界に先駆けた国際標準となるものを提案する。そのため、日本語版に加えて英語版を作成する。 【方法の概略】以下の各項目について課題を明らかにし推奨を作成する。(a)試験デザイン;(b)国際共同治験;(c)選択基準;(d)臨床指標評価、安全性評価、QOL評価:機能と非気管切開生存期間を反映する複合指標開発など、安全性やQOLの評価法;(e)バイオマーカー;(f)外部対照・患者レジストリ活用。上記について、ALS治療に関わる専門家、関連学会、ALS患者・介護者・団体、行政、製薬企業団体などステークホルダーの見解を反映させる。
研究成果情報
2024