希少がん・希少フラクションに対する医薬品開発に特有の事情として、対象患者が著しく少ないため、様々な開発過程で製薬企業は投資と対価のアンバランスに直面し、結果として国民に提供する治療薬が十分にない現象が生じる．従来の方法論のみでは医薬品の開発が進まないため、Real World Data（RWD）の活用など工夫が求められている．本研究では国内外の希少がんの医薬品の使用状況や開発状況にまつわる規制的、実務的課題の整理を目的に、オンコロジー領域における国内未承認・適応外の医薬品リストの整備を行うとともに製薬協の協力のもと、国内に法人をもつ製薬企業あてにアンケート調査を行うとともに既存の国内データベースの整理【項目１】、既存データベースを利用した医薬品開発に資する統合解析【項目２】、バイオマーカー検査の効率的な評価方法の提案【項目３】を目的とする．令和５年度の調査の結果、FDA/EMA承認済み・国内未承認薬が計95品目（107の適応）あり（未着手・開発中含む）、国内開発未着手である医薬品に関しては日本企業がないものがほとんどの原因であった．23社の製薬企業へのアンケート調査の結果、RWDの活用に期待したという回答が87％、国際共同治験を実施する場合にアジアの中で優先順位が高い国として日本と回答したものが91％であった。日本における薬事・臨床試験環境に関する課題として承認申請にあたって日本人データを含めることが求められること、症例確保、症例収集や市販後の安全性にかかるコスト、薬価、言語、日本独自の手順、非効率な手順、などがあがった。これらの結果を論文にまとめ、Cancer Science誌へ投稿し現在Editor確認中である。次に、RWD活用に向けて国内の主要なオンコロジーデータベースを選定し、それらのRWDは個々でのデータベース利活用ではあったものの、医師主導治験の薬事申請の際の審査報告書に掲載された。さらに、それらのデータベースの統合解析を可能とするために、統計解析計画書の作成のためのエンドポイント定義の整理とデータの整理を行った。最後に、医薬品開発に必要なバイオマーカー検査間における分析学的妥当性を評価するための検査室の設立に至り、さらに、コンソーシアムの形で企業との議論の場ならびに並行して厚労省と規制当局との議論の場を作り、製薬企業とともに開発中の医薬品品目に対する診断薬等の申請計画の具体的な議論へと発展した．