トレオスルファンはブスルファンのアナログとして合成された抗がん剤であり、骨髄以外の臓器毒性が軽度なことより同種造血細胞移植の前処置に用いる安全性・有効性の高い抗がん剤として期待されている。本研究では小児血液悪性疾患及び非悪性疾患に対する同種造血細胞移植の移植前処置に用いる抗がん剤として本剤の薬事承認を得るため、製薬企業や外部機関との折衝、治験に関連する書類の作成、電子的データ収集システムの構築、治験参加施設と情報共有、治験倫理審査過程の対応を実施し、令和8年3月までに医師主導試験を開始する。さらに、令和10年3月までに予定登録期間中の症例登録を達成し、統計解析を開始することを目指す。本研究の成果により医師主導治験が実施され、本剤が薬事承認されれば、治療成績の向上と晩期合併症の回避を両立した移植前処置の確立につながり、高いQOLを維持しつつ病気を治すという「患者側から見た真の成功」をより多くの小児患者にもたらすことが可能となる。