進行性尿路上皮がんは5年生存率が約18%と予後不良であり、免疫チェックポイント阻害剤(ICI)の単剤による治療も奏効率は約20%と他がん種と比較して低い。申請者らはCAFのサブタイプとしてMeflinをマーカーとするがん抑制性CAFを世界で初めて同定し、腫瘍組織の軟化及び腫瘍血管面積の増加に寄与することによる薬物送達を改善させることを見出した。また、名古屋大学で実施した尿路上皮がんに関する観察研究において、ICIの奏効率はMeflin高発現群で37%、低発現群で0%であり、高発現群で有意に奏効率が高かった。さらに、スクリーニングでMeflin陽性CAFの数を増加させる薬物を同定し、その候補薬剤であるAM80をICIの事前に投与することで、尿路上皮がんマウスモデルにおいて完全奏効に至ることを確認した。本研究の目的は、前述した非臨床試験の結果に基づき、尿路上皮がんに対する薬物療法一次治療として開発されているニボルマブ及びGC療法の治療効果をさらに増強させるために、AM80を併用する新規治療法の有効性と安全性を確認する第II相医師主導治験を実施することである。