本研究では、1年間で第1相医師主導治験の実施プロトコールと同意説明文書を完成し、治験実施のための準備、具体的には治験審査委員会に提出する書類の完了と治験薬の確保を行う。 実際の治験では、腰椎穿刺による髄腔内注射を4又は5回投与する予定であり、用量は「医薬品開発におけるヒト初回投与試験の安全性を確保するためのガイダンス」を参照し3用量を想定している。各量3人ずつ実施し、安全性を委員会で確認し、次の用量に進む予定である。最終的には今後実施予定であるGLP準拠の安全性試験の結果とPMDAとの対面助言を受けて当該治験での用量を決定する。今回の研究開発項目(1)において、同項目(2)での統計学的解析結果と項目(3)での情報収集結果に基づいて評価項目を2025年6月までに決めて、PMDA事前面談を受ける。その後、治験計画を修正し、非臨床試験の結果と合せてR7年度9月頃対面助言の申請を行う。11月をめどに対面助言を受け、R7年度終了までに治験審査委員会への申請を行う。