神経特異的膜タンパク質であ るアルカデインβ（Alcβ）は非凝集性 p3-Alcβ37 および 40 として生成・分泌される。それはAβ オリゴマーによる認知機能障害を改善し部分ペプチドである p3-Alcβ9-19も同程度の作用を示した。製剤化したALC919はAD マウスモデルで活性が低下した脳内ミトコンドリアを活性化し脳内神経炎症を抑制することをPET 撮像での生体機能画像解析で示した。p3-Alcβ9-19 の投与は、神経傷害を抑制する傾向を示し、新規作用のあるAD治療薬として期待される。現在、マイクロポレーション法（米国パスポートテクノロジー社 以下PPTI）を用いた経皮吸収製剤 ALC919 をペプチド研究所での原薬ペプチドから開発・製剤化し非臨床 POCを取得し治験届も完了。本研究開発では、臨床でのALC919の安全性ならびに初期臨床 POC を確認するため、単回投与の第Ia相臨床試験と反復投与での第Ib相臨床試験を実施し、第II相臨床試験の概要の策定および企業へのライセンスアウトを目指す。
令和6年度は、必要原薬の製造を完了しPPTIへの発送を終えた。治験薬投与に使用するデバイスについては、PPTIにて製造し北海道大学へ輸送完了した。製剤製造については、P-Ia, b試験用ALC919製剤のバリデーションを完了した。また、治験P-Ia試験に向けて北海道大学拠点の支援を得て、令和4年申請済の治験計画をP-Ia実施に向け確認し、PMDA相談の準備を行った。コホート研究については既存体制強化などを進めており、TR研究についてはモノクローナル抗体の作成を終了しバリエーションを進めている。企業導出に向けて個別に相談を行った。
また、浜松医科大学では、Phase1bやIIからの試験プロトコルで導入されるミトコンドリア活性PET画像検査の整備や既存データでの検証を行った。倫理委員会申請へのプロトコル作成の検討を行った。