本研究開発提案では、切除不能進行・再発唾液腺癌患者を対象に、フルキンチニブ療法の有効性と安全性を検証する目的で、経過観察群を対照群としたランダム化第II相医師主導治験を計画した。主要評価項目は無増悪生存期間とし、2:1の割付で60例（フルキンチニブ群40例、経過観察群20例）を目標とした。その他、奏効割合、全生存期間、QOL調査、安全性のデータも収集することとした。経過観察群においては、疾患増悪後に適格基準を満たす場合、クロスオーバーを許容するとした。参加者の権利と安全性、治験の質とデータの信頼性を担保した上で、参加者・医療者負担軽減と登録促進を目的にDCT手法を導入する計画とした。
当該年度の目標は、以下とした。1．RS戦略相談を実施した上で、研究開発代表および分担施設を含めて研究デザインを議論し、研究実施計画書、説明同意文書、各種SOPを作成する。2．治験薬提供企業との意見交換や患者団体による計画書・説明同意文書レビューを実施し、反映させる。3. 各治験実施施設においてIRB申請を行う。4. 治験届を提出し、症例登録を開始する。5. 本治験で利用するDCTの手法を選定し、サテライト医療機関、治験薬配送、オンライン診療、eConsent、ePROなどについて、手順書等必要な書類準備や、委託先との契約を締結する。
研究開発代表および分担施設、治験薬提供企業（武田薬品工業株式会社）、患者団体（Nicotto）などと複数回の協議を行い、研究デザインを決定し、計画書・説明同意文書を作成した。その結果をもとに、令和6年11月にRS戦略相談・対面助言を実施し、症例数変更（60例から45例）を除き、当初の計画通り進めることとなった。令和6年12月に研究実施計画書、説明同意文書、各種SOPを整備し、令和7年1月に代表施設でのIRB審査において承認を得た。2月に治験届を提出し、3月に症例登録開始の予定であったが、フルキンチニブの出荷制限に伴い、延期を余儀なくされた。DCT支援システムは、MICIN社のMiROHAに選定し、サテライト医療機関の選定・契約手順、治験薬配送、オンライン診療、eConsent、ePROについて、手順書準備や委託先との契約を締結した。
以上のようにフルキンチニブの出荷制限という想定外の事象を除き、計画目標はおおむね達成できた。出荷制限が解除され次第、登録開始し、他の治験実施施設のIRB審査を順次進める計画である。