2024年1月よりPMDAの事前面談（2024年1月16日, 1月30日, 4月17日）を行い, 2024年7月16日に対面助言, 2024年10月8日に対面助言後事後相談を実施した。PMDA当局との議論の結果, 本医師主導治験は当初, 第III相単群非盲検試験として計画していたが, 先天性サイトメガロウイルス感染児の遅発性難聴の比較的短期間である6か月間の自然経過の聴力変化を明らかにするためにプラセボ対照ランダム化第II相探索試験へと変更した。プラセボは市販の単シロップを用いることで合意した。6週間後の聴力検査で悪化が認められた場合には, プラセボ群から実薬群への切替が可能なデザインを作成した。来院回数は6か月間で9回行い, 好中球減少への配慮も含めた設定となっている。実現可能性を重視し, 対象は4歳未満, 登録目標は実薬群・プラセボ群各10例で決定した。本治験は全国18施設で行うことが決定された。
治験実施計画書を確定し, 2025年2月12日に神戸大学医学部附属病院医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会の承認後, 2025年2月18日に治験届が受理された（jRCT2051240269）。2025年3月1日より, 患者登録が開始された。また, 本医師主導治験の詳細な内容や募集などを記載したホームページを公開した（https://cmvtoxo.umin.jp/VGCV-3/）。