本研究の目的は、本邦での川崎病患者に対するアナキンラの臨床研究・医師主導治験を完遂することでPOCを取得することであり、最終的な目標は医師主導治験の結果により、将来的にアナキンラの難治性川崎病に対する薬事承認を得ることである。
治験計画の概要を以下に示す。ランダム化、非盲検、IVIG単独療法対照、並行群間、多施設共同試験で、生後3カ月以上10歳以下で川崎病と診断され、初回IVIG不応の患者を対象とする。川崎病のSecond lineの治療選択として、IVIG＋アナキンラ併用投与群（35例）とIVIG単独群（35例）にランダム化し、治験薬投与開始48時間以内の解熱率を主要評価項目としてアナキンラの有効性を証明する。副次評価項目として治験薬最終投与量の投与開始から48時間以内の解熱率、投与開始（0日）から56日後までの冠動脈病変合併率、冠動脈のZスコア、治験薬投与後24、72時間以内の解熱率、急性期治療有効率、治験薬投与後の有熱期間、急性期主要症状の有無、臨床検査値（白血球数、好中球数、血小板数、アルブミン、CRP）の推移、レスキュー治療の有無、再年率、有害事象、血中アナキンラ濃度を評価し、安全性も含めた総合的な評価を行う。治験参加施設は国内およそ20施設を選定し展開する。
本研究の初年度にあたる令和6年度の成果は以下の通りである。
１）治験実施体制の確立
PMDA対面助言の結果を反映させて完成させた治験実施計画書を参考に、定めた症例数の確保のため、関連学会に協力を要請して、実施医療機関19施設を選定した。また、治験薬提供者との契約ならびに外注業者の選定・契約を完了し、治験実施体制を確立した。また、初回IRB承認を取得し、初回治験届を提出した。
２）治験の実施
治験実施施設として決定した19施設中13施設で初回IRB承認を取得し、実施医療機関追加のための治験変更届をR6年度中に2回提出した。なお、聖マリアンナ医科大学附属病院等治験審査委員会による中央審査の体制・フローを構築し、13施設中11施設は同IRBによる中央審査とした。また、治験薬提供者からの薬剤輸入にかかる手続きを経て中央倉庫への被験薬納品を完了し、実施医療機関への提供を開始した。また、治験事務局に対する治験開始時のシステム監査を完了したほか、初回IRB承認を得た実施医療機関13施設について、順次、治験開始時のモニタリングを行った。