乳房外パジェット病(EMPD)は主に高齢者の外陰部、腋窩に生じる皮膚悪性腫瘍であり、有病率は0.6 人/10万人とされ希少がんにあたる。遠隔転移などを有する進行期症例は予後不良であるが標準治療が確立されていない。我々の先行研究において、EMPDでは96.1%(98/102例)とほぼ全例にアンドロゲン受容体(AR)が発現し、疾患の進行と共に発現が増強することが明らかになった。さらに我々はAR発現EMPDオルガノイドを用いた研究で、AR陽性EMPDの細胞増殖にアンドロゲンが直接関与し、抗アンドロゲン薬の投与により細胞増殖がその濃度依存性に阻害されることを示した。内分泌療法は高い忍容性が期待でき、高齢者の多いEMPD患者のニーズを満たすことが期待できる。本研究は進行期EMPDを対象とした第II相臨床試験を医師主導治験であり、コホート1では抗アンドロゲン薬であるダロルタミド単剤、コホート2ではダロルタミドとLH-RHアゴニストであるゴセレリン酢酸塩の併用療法を行う。主要評価項目は奏効率で、各コホート20例、計40例の登録を予定している。また、探索的項目としてAR発現スコア(陽性% X染色強度)別の有効性の差異について検討を行う。本治験による薬剤の保険収載が最終目標となる。