令和2年度に実施したPMDAのRS戦略相談（対面助言）の内容に基づき実施計画書を作成し、治験分担機関、院内の協力部署やCROとの調整を行うとともに、各種手順書の作成、EDCの構築、品質管理体制の構築機関、治験保険会社との調整等を行った。それらの結果をもとに、必須文書を作成・整備し、令和6年7月22日に名古屋大学医学部附属病院IRBにおいて治験実施の承認を得た。各治験分担機関も治験調整事務局と連携し、各施設でのIRBの審査を受け、承認に至った。IRB審査結果に基づき、令和6年12月20日に治験届を提出し（受付番号2024-4856）、令和7年1月28日にjRCT（jRCT2041240174）、3月2日にはClinical Trials.gov（NCT06862596）に臨床試験の情報を公開した。並行して治験薬（メキシレチン塩酸塩及びプラセボ）を治験薬GMPで製造し、令和6年度第3四半期に症例の登録を開始する予定であったが、製造が遅延したため、令和7年2月に最初の被験者を組み入れた。令和6年度第四半期までに、合計6例の登録を完了した。また、疾患特異的患者報告アウトカム（SBMAPRO）をePROとして、選択式の形式でモバイルタブレットのタッチパネルに電子ペンでデータを選択できる仕組みを開発し、EDCと連動する仕組みを構築した。治験情報をSBMAの会（SBMA患者会）のホームページに掲載、および治験参加希望者には治験事務局に連絡するよう勧奨するといった取り組みを通じて患者会と協働し、治験分担機関とも組み入れ状況を共有しながら研究開発を進めた。