本研究は、二次治療に抵抗性の切除不能膵癌の患者を対象に、AM80（タミバロテン）とペムブロリズマブの併用療法の効果と安全性を探索的に確認する非盲検非対照試験と、AM80による腫瘍免疫環境の変容および患者層別化マーカーの探索を目的とした研究である。本研究は名古屋大学医学部附属病院を中心とし、54施設からの患者紹介を受け、目標症例数は12例である。本年度は、臨床研究に必要な書類（研究実施計画書、説明文書、同意文書、モニタリング手順書、監査手順書等）を作成し、9月に当院CRBの審議を受け受理された。その上で先進医療として認可取得のため、11月9日に第155回及び第157先進医療技術審査部会（令和5年11月9日及び令和6年1月18日）、第129回先進医療会議（令和6年2月8日）において審議された。この審議において指摘された点を修正を行い、先進医療Bとして令和6年4月1日に告示され、令和6年4月1日より特定臨床研究を開始した（jRCTs041230168）。
今年度は3例の患者登録を行い、試験薬の安全性に関して安全性評価委員会で審議後、先進医療技術審査部会事務局に報告し、試験継続の判断をいただいている。さらに1例登録を追加し合計で4例の患者登録を終えている。また、患者層別化マーカーの評価のために、登録された患者全員対してDay 7に超音波内視鏡穿刺下吸引法（EUS-FNA）の手法で生検検体を採取、またDay 1、8、43、50、113及び127に血液検体を採取している。さらにAM80によるMeflin発現上昇効果に関与する因子を、癌関連線維芽細胞や担癌マウスを用いた実験により特定することができた。今後、新たな患者層別化方法として利用可能か、臨床試験の効果や生検検体を用いた間質変容の効果との相関関係を確認する予定である。