これまでのAMED研究の中で、新規抗HBV作用を有するヒット化合物から最適化合成したSAG-524は、高い抗HBV活性を有し、PK/PD試験・前臨床試験を実施してきた。本研究では、大型動物でのGLP安全性評価を行い、国内外の製薬企業への導出・協業により早期臨床試験を目指す。さらに、Staple核酸技術を用いたcccDNA標的治療、イベルメクチン誘導体等の開発も進め、開発段階に合わせて、薬効評価・安全性評価を実施すると同時に、国内外の製薬企業へ導出・協業を目指す。上記と関連してHBV-RNAに結合する蛋白を複数同定しており、中でもYTHDC1ノックダウンによりHBs抗原低下作用があることを確認している。また、免疫療法との併用により、HBV治療のブレイクスルーが可能となり、感染症やがん治療への応用も視野に入る。本研究の成果は、患者のQOL向上、医療コスト削減に貢献し、世界的な健康改善に寄与することが期待される。