研究課題情報
課題管理番号
25ek0109837h0001
統合プロジェクト(三期)

データ利活用・ライフコースプロジェクト

事業名

難治性疾患実用化研究事業

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医薬品開発<新規化合物>

研究モダリティ: 低分子医薬品<分子量<600>

開発フェーズ: 基礎

ICD-10大分類: 神経系の疾患

対象疾患領域: 難病 ,  精神・神経疾患

補足確認: 治療

代表研究機関
国立大学法人大阪大学
研究代表者

(2025) 門脇淳, 国立大学法人大阪大学, 大学院医学系研究科 神経内科学講座 特任講師

研究期間
2025年度 - 2027年度
課題への総配分額
19,500 千円
研究概要(2025)
多発性硬化症(MS)は、中枢神経の炎症性脱髄性自己免疫疾患であり、世界的に若年成人の身体・認知機能障害の原因として最も多いものの一つである。疾患修飾薬の開発で再発寛解型MSのコントロールは改善したが、個々の病態に対する治療オプションは不十分であり、進行型MSに対する有効な治療は、ほとんど無い。我々は、アストロサイトのマイトファジー制御分子が、MS病態で重要であることを見出しており、多面的なMS病態に有効な革新的治療標的になる可能性がある。マイトファジー制御分子を標的とした低分子化合物の探索を行なって、得られた化合物のMS動物モデルへの効果を検証する。将来的に治験・臨床応用され、若年性に発症して症状が蓄積するMS治療を改善することができれば、quality of lifeの改善や社会貢献、生命予後の延長につながる。
研究成果情報