研究課題情報
課題管理番号
25ek0109834h0001
統合プロジェクト(三期)

データ利活用・ライフコースプロジェクト

事業名

難治性疾患実用化研究事業

タグ(2025)

研究開発目的: 基礎医学研究

研究の性格: 疾患を特定した基礎医学研究<生命・病態解明研究>

研究モダリティ: in vivo-齧歯類

ICD-10大分類: 消化器系の疾患

対象疾患領域: 難病 ,  老年医学・認知症

補足確認: 治療

代表研究機関
国立大学法人東京大学
研究代表者

(2025) 堀由起子, 国立大学法人東京大学, 大学院薬学系研究科 機能病態学教室 准教授

研究期間
2025年度 - 2027年度
課題への総配分額
19,500 千円
研究概要(2025)
指定難病である全身性アミロイドーシスは、「アミロイド」と呼ばれるクロスβシート構造に富むタンパク質性の線維が、複数の末梢臓器に蓄積することを発症原因とする疾患群の総称である。本研究提案においては、この全身性アミロイドーシス全般に適用可能な汎用性あるアミロイド除去技術として「光酸素化技術」を提案し、その治療法としてのProof of Conceptの取得を研究目的とする。光酸素化は、クロスβシート構造を選択的に認識し、かつ光エネルギーによって活性がONに切り替わるスイッチ機能をもつ低分子化合物である光酸素化触媒を用いることで、アミロイド構成タンパク質に選択的に酸素を付加(酸素化)する、アミロイドに対する人工的化学修飾法である。全身性アミロイドーシスの一つであるAAアミロイドーシスをモデル疾患として、モデルマウスを用いた生物学的薬効評価と触媒開発の2つの項目を柱に基礎研究を行う。光酸素化技術のin vivo適用とその薬効評価や作用機序の解明を通してProof of Conceptを得ると同時に、高酸素化活性を有する触媒の開発を目指す。
研究成果情報