多系統萎縮症(Multiple system atrophy: MSA)はオリゴデンドロサイト主体にαシヌクレインの凝集体を形成し、黒質線条体・小脳・自律神経系など多系統にわたる障害を呈し、進行が早く、現時点で有効な疾患修飾療法は確立されていない神経変性疾患である。 MSAの治療薬開発を促進するためには、MSAの病理・病態を再現する適切なモデル動物が必要であるが、既存のマウスモデルでは治療介入研究における評価が困難であった。 研究開発代表者はMSAの病理像を高度に再現する独自のマウスモデルを作製した。 本研究では、このマウスの前臨床モデルとしての妥当性を検証し、治療介入のターゲットや病勢を反映するバイオマーカーを見出し、臨床応用につなげることを目標としている。