研究課題情報
課題管理番号
25ek0109800h0001
統合プロジェクト(三期)

データ利活用・ライフコースプロジェクト

事業名

難治性疾患実用化研究事業

タグ(2025)

研究開発目的: 治療に関する研究

研究の性格: 医療技術・標準治療法<既存薬等>の確立等につながる研究<診療ガイドライン作成等>

研究モダリティ: 標準治療法<既存薬等>

ICD-10大分類: 神経系の疾患

対象疾患領域: 難病 ,  精神・神経疾患 ,  成育

特記的事項: 国際共同研究

補足確認: 診断 ,  治療 ,  予後・生活の質<QOL>

代表研究機関
公益財団法人東京都医学総合研究所
研究代表者

(2025) 佐久間啓, 公益財団法人東京都医学総合研究所, 臨床医科学研究分野・プロジェクトリーダー

研究期間
2025年度 - 2027年度
課題への総配分額
13,000 千円
研究概要(2025)
難治頻回部分発作重積型急性脳(FIRES)に対して、生物学的製剤やデキサメタゾン髄注療法などの抗サイトカイン療法が試みられ始めていることから、これらの新規治療法に関する臨床的なエビデンスを取得し、治療プロトコルを作成して臨床応用を目指す。我々を中心とした多機関共同臨床研究を通じて、小児炎症・免疫性神経疾患症例登録システムにFIRES症例を登録し、その臨床情報と患者試料を用いて、治療の実態調査や治療効果指標としてのバイオマーカー測定などを実施する。また国際研究チームを組織してFIRESに関するシステマティックレビューを行う。臨床試験の準備として、まず病勢と治療効果を評価するために疾患独自の重症度スコアとモニタリング指標を確立する。そして収集したエビデンスに基づいて最適な治療法を選択し、その治療プロトコルを作成・最適化する。最終目標は治療の実装化であり、研究成果を次なるステップである臨床試験へとつなげていく。また臨床評価指標や新規治療法などの成果は、「小児急性脳症診療ガイドライン」の改訂に反映される。
研究成果情報