研究課題情報
- 課題管理番号
- 25ek0109787h0001
- 統合プロジェクト（三期）
再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト
- 事業名
難治性疾患実用化研究事業
- タグ（2025）
研究開発目的： 治療に関する研究
研究の性格： 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>
研究モダリティ： in vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>
開発フェーズ： 基礎
ICD-10大分類： 先天奇形,変形および染色体異常
対象疾患領域： 難病 , 精神・神経疾患 , 老年医学・認知症 , 成育
特記的事項： 研究倫理<ELSI/RRI等>
補足確認： 治療 , 予後・生活の質<QOL>
- 代表研究機関
- 国立大学法人大阪大学
- 研究代表者
(2025) 北畠康司, 国立大学法人大阪大学, 大学院医学系研究科小児科学・教授
- 研究期間
- 2025年度 - 2027年度
- 課題への総配分額
- 26,000 千円
- 研究概要（2025）
- 本研究の目的は国産ゲノム編集技術CRISPR-Cas3を駆使し、ダウン症関連遺伝子DYRK1Aのアレル特異的ゲノム編集によるコピー数補正を導入することでダウン症候群における知的障がいの遺伝子治療法開発を目指す。本研究では、CRISPR-Cas3の特異性を向上するための条件検討および神経系への送達を可能にするLNPの開発を行いマウスの脳室内投与を行う。さらにダウン症モデルマウスでの解析を行い、介入時期の検討を進めることで、in vivoでのゲノム編集治療法の確立を目指す。
研究成果情報