本研究は予後不良因子を複数持つMDA5-DM 患者を対象とし、新規BRT 療法(高用量ステロイド + Baricitinib + Rituximab + Tacrolimus)の有効性及び安全性について、既存治療(TC療法:高用量ステロイド + Tacrolimus + Cyclophosphamide)と比較する多施設・非盲検・ランダム化試験である。症例は1:1で振り分け、解析は各アーム15例以上(max22症例)を予定している。 本研究では予後不良因子によるMDA5-DM患者の層別化を行った上でハイリスク症例を対象としており、Over treatmentのリスクを減らす上でも、実臨床での要求に即した設計が特徴である。 また、MDA5-DMのハイリスク症例に絞って治療法を検証した報告は過去に無く、MDA5-DMに対するランダム化比較試験は世界で初めての試みとなる。致死率が高く、確立された治療法の無い疾患に対して、治療のアンメットニーズに応える役割が期待されている。 臨床試験と並行して参加症例の末梢血遺伝子発現解析等を行い、患者のさらなる層別化や、治療法の改良に繋げる予定としている。